1) болезнь Вильсона-Коновалова
2) спинальная мышечная атрофия (+)
3) болезнь Помпе
4) болезнь Ниманна-Пика тип С
Примером наследственного заболевания, где антисмысловые олигонуклеотиды используются для лечения, является
Поделитесь с коллегами ссылкой на наш сайт