1. при невозможности проведения адекватной заместительной терапии: отсутствие эритроцитной массы надлежащего качества (лейкодеплетированной и облученной), с 6 месяцев жизни;+
2. при отсутствии эффекта от альтернативной терапии L-лейцином в возрасте старше 12-15 месяцев;+
3. рекомендуется назначение повторных курсов глюкокортикостероидов при неэффективности предшествующих;
4. сразу после постановки диагноза.