2) иммуносупрессивной терапии
3) спленэктомии
4) трансплантации костного мозга (+)
При приобретённой апластической анемии у ребёнка с тяжёлым или сверхтяжёлым течением в первую очередь оценивают возможность аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, прежде всего от HLA-идентичного родственного донора. Этот метод устраняет патологически подавленное или повреждённое кроветворение и восстанавливает нормальную продукцию эритроцитов, гранулоцитов и тромбоцитов. Наиболее выраженное преимущество трансплантации отмечается у детей и подростков при наличии совместимого сиблинга, поскольку раннее проведение лечения повышает вероятность длительного излечения.
Основанием для выбора такой тактики служит тяжесть цитопений и выраженная гипоклеточность костного мозга при отсутствии опухолевой инфильтрации, миелофиброза или иной причины недостаточности кроветворения. Тяжёлая апластическая анемия диагностируется при клеточности костного мозга менее 25% и наличии не менее двух признаков: абсолютное число нейтрофилов менее 0,5 × 109/л, число тромбоцитов менее 20 × 109/л, абсолютное число ретикулоцитов менее 20 × 109/л. При сверхтяжёлой форме число нейтрофилов составляет менее 0,2 × 109/л.
Переливание компонентов крови является поддерживающей мерой и не восстанавливает гемопоэз; повторные трансфузии повышают риск аллоиммунизации и перегрузки железом. Иммуносупрессивная терапия, обычно антитимоцитарный глобулин в сочетании с циклоспорином и в ряде схем с элтrombопагом, рассматривается при отсутствии подходящего донора либо при формах, не являющихся показанием к немедленной трансплантации. Спленэктомия не устраняет механизм поражения костного мозга и стандартом лечения приобретённой апластической анемии не является.
| Клиническая ситуация | Предпочтительная тактика | Обоснование |
|---|---|---|
| Тяжёлая или сверхтяжёлая апластическая анемия, HLA-идентичный родственный донор | Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток | Наиболее высокая вероятность восстановления нормального кроветворения и длительной ремиссии |
| Тяжёлая апластическая анемия, подходящего родственного донора нет | Иммуносупрессивная терапия; при необходимости поиск неродственного донора | У большинства больных патогенез связан с иммунным разрушением гемопоэтических клеток |
| Нетяжёлая апластическая анемия без прогрессирования | Наблюдение, поддерживающее лечение или медикаментозная терапия по показаниям | Немедленная трансплантация обычно не оправдана при стабильном кроветворении |
| Трансфузионно-зависимая анемия или тромбоцитопения | Лейкоредуцированные, облучённые компоненты крови по строгим показаниям | Трансфузии временно уменьшают проявления цитопений, но не устраняют их причину |
| Подозрение на наследственный синдром костномозговой недостаточности | Молекулярно-генетическое и специализированное обследование до выбора терапии | Тактика и режим кондиционирования отличаются при анемии Фанкони, теломеропатиях и других наследственных состояниях |
| Спленэктомия | Не применяется как стандартный метод лечения | Удаление селезёнки не восстанавливает гипоклеточный костный мозг и не устраняет иммунное повреждение стволовых клеток |
До трансплантации необходимо подтвердить приобретённый характер заболевания, поскольку у детей наследственные синдромы костномозговой недостаточности могут протекать без выраженного соматического фенотипа. Проводятся HLA-типирование пациента и родственников, вирусологический скрининг, оценка инфекционных рисков и санация очагов инфекции. Решение принимается мультидисциплинарной командой с учётом возраста, тяжести цитопений, наличия донора и риска осложнений кондиционирования.