2) кортикостероиды, иммуносупрессоры
3) антихеликобактерные препараты, антациды, ферменты поджелудочной железы
4) антибиотики, муколитики, ферменты поджелудочной железы (+)
Муковисцидоз обусловлен патогенными вариантами гена CFTR, кодирующего канал транспорта хлоридов и бикарбонатов. Нарушение гидратации секрета приводит к образованию вязкой мокроты, снижению мукоцилиарного клиренса и хронической бронхолёгочной инфекции, часто с участием Pseudomonas aeruginosa и Staphylococcus aureus. Поэтому базовая терапия направлена на эрадикацию или подавление бактериальной инфекции и восстановление проходимости дыхательных путей.
Антибактериальные препараты применяют при инфекционных обострениях, а при хронической колонизации определёнными возбудителями — в том числе ингаляционно, с учётом результатов посева мокроты и антибиотикограммы. Муколитическая терапия, особенно дорназа альфа и гипертонический раствор натрия хлорида, уменьшает вязкость бронхиального секрета и повышает эффективность кинезитерапии и дренажа дыхательных путей. Самостоятельное назначение муколитиков без мероприятий по очищению дыхательных путей менее эффективно.
Поражение экзокринной функции поджелудочной железы вызывает недостаточность пищеварительных ферментов, стеаторею, дефицит жирорастворимых витаминов, недостаточную прибавку массы тела и задержку физического развития. Заместительная терапия препаратами панкреатина во время каждого приёма пищи и перекуса устраняет мальдигестию и должна сочетаться с высококалорийным питанием и коррекцией дефицита витаминов A, D, E и K.
| Компонент лечения | Патогенетическая цель | Основные подходы | Практические ориентиры |
|---|---|---|---|
| Антибактериальная терапия | Контроль хронической инфекции и лечение обострений | Системные антибиотики; ингаляционные тобрамицин или колистиметат при хронической инфекции P. aeruginosa | Выбор по клинической картине, посеву мокроты и чувствительности возбудителя |
| Муколитическая терапия | Снижение вязкости секрета и улучшение мукоцилиарного клиренса | Дорназа альфа, гипертонический раствор натрия хлорида | Применяется вместе с постуральным дренажем, дыхательной гимнастикой и другими методами очистки дыхательных путей |
| Респираторная физиотерапия | Удаление вязкой мокроты и профилактика ателектазов | Активный цикл дыхания, PEP-терапия, высокочастотная осцилляция грудной клетки | Проводится регулярно, включая периоды относительной клинической стабильности |
| Заместительная ферментная терапия | Коррекция экзокринной недостаточности поджелудочной железы | Микрогранулированный панкреатин во время еды и перекусов | Эффективность оценивают по исчезновению стеатореи, динамике массы тела и нутритивному статусу |
| Нутритивная поддержка | Предупреждение белково-энергетической недостаточности и задержки роста | Высококалорийный рацион, достаточное потребление соли, коррекция витаминов A, D, E, K | Контролируются рост, масса тела, индекс массы тела и лабораторные показатели дефицитов |
| Модуляторы CFTR | Воздействие на молекулярный дефект белка CFTR | Ивакафтор, комбинации корректоров и потенциаторов при подходящем генотипе | Назначаются по возрасту, мутации, зарегистрированным показаниям и переносимости |
Терапия муковисцидоза является пожизненной, комплексной и подбирается в специализированном центре. Важное значение имеют регулярный микробиологический контроль, оценка функции внешнего дыхания и раннее выявление лёгочных обострений. Дозы панкреатина корректируют по клиническому ответу и нутритивным показателям, избегая как недостаточной, так и чрезмерной заместительной терапии. Кортикостероиды и иммуносупрессоры не относятся к стандартной базисной терапии муковисцидоза и применяются только при отдельных сопутствующих состояниях.