2) описанию серии случаев
3) рандомизированным контролируемым исследованиям
4) когортным исследованиям
Описанная схема соответствует исследованию случай–контроль : сначала формируют группу пациентов с уже наступившим исходом (случаи ) и сопоставимую контрольную группу без этого исхода, после чего ретроспективно оценивают наличие предполагаемого фактора воздействия, в данном случае приёма лекарственного средства. Направление анализа идёт от исхода к возможной причине, поэтому такой дизайн особенно применим при изучении редких заболеваний или событий, а также при относительно длительном латентном периоде.
Основной показатель ассоциации в исследовании случай–контроль — отношение шансов (odds ratio, OR). Оно отражает, насколько часто предшествующий приём препарата встречался у пациентов с исходом по сравнению с лицами без исхода; при редких исходах OR приближённо соответствует относительному риску. Для повышения достоверности контрольную группу подбирают по значимым характеристикам, например возрасту и полу, а возможное влияние смешивающих факторов учитывают стратификацией или многофакторным анализом.
При когортном исследовании, напротив, группы формируют по наличию или отсутствию воздействия и наблюдают за последующим развитием исхода. Рандомизированное контролируемое исследование предполагает распределение вмешательства случайным образом, что в описанной ситуации отсутствует. Серия случаев не предусматривает полноценной контрольной группы и не позволяет надёжно сравнить частоту предшествующего воздействия, поэтому правильной является классификация как исследования случай–контроль .
| Тип исследования | Принцип формирования групп | Направление анализа | Основные показатели | Характерное применение |
|---|---|---|---|---|
| Случай–контроль | Сначала выбирают лиц с исходом и без него | От исхода к предшествующему воздействию | Отношение шансов (OR) | Редкие заболевания, поздние или длительно формирующиеся исходы |
| Когортное | Группы различаются наличием или отсутствием воздействия | От воздействия к последующему исходу | Относительный риск, частота заболеваемости | Оценка возникновения новых случаев и временной связи |
| Рандомизированное контролируемое | Исследователь случайно распределяет участников по вмешательствам | От назначенного вмешательства к исходу | Относительный риск, разность рисков, число нуждающихся в лечении | Оценка эффективности и безопасности терапии |
| Серия случаев | Описывается группа пациентов с одинаковым состоянием без контрольной группы | Описательный анализ клинических признаков и исходов | Частоты и описательные характеристики | Генерация гипотез, описание редких клинических наблюдений |
| Поперечное исследование | Воздействие и исход оценивают в один момент времени | Одновременная оценка состояния и факторов | Распространённость | Изучение распространённости заболевания или фактора риска |
| Систематическая ошибка воспоминания | Чаще возникает при ретроспективном выяснении воздействия | Участники с исходом могут иначе сообщать о прошлом приёме препарата | Искажение оценки OR | Требует использования медицинской документации и стандартизированных методов сбора данных |
Ключевым классификационным признаком является не способ измерения лекарственной терапии, а последовательность формирования групп. Наличие исхода до начала анализа делает дизайн ретроспективным по отношению к воздействию, хотя отдельные данные могут быть получены из медицинских записей. Такой подход выявляет статистическую связь, но сам по себе не доказывает причинность. Для её оценки необходимы контроль смешивающих факторов, анализ временной последовательности и сопоставление результатов с данными других типов исследований.