2) хронические заболевания печени
3) устойчивость к противоопухолевым препаратам
4) нейросенсорную потерю слуха неуточненную
Показанием к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) являются заболевания, при которых патологический процесс затрагивает кроветворную, иммунную или связанную с ними метаболическую систему и может быть устранён замещением дефектного гемопоэза. После приживления трансплантата донорские клетки формируют новую систему кроветворения и иммунитета; в отдельных наследственных болезнях они также становятся источником ферментов, медиаторов или иммунокомпетентных клеток, необходимых для коррекции основного дефекта. Поэтому врождённые, хромосомные, эндокринные и обменные нарушения рассматриваются как показание только при доказанной потенциальной коррекции конкретной нозологии с помощью ТГСК.
К этой группе относятся, например, некоторые первичные иммунодефициты, наследственные болезни обмена веществ и заболевания с тяжёлой недостаточностью костномозгового кроветворения. Решение принимают по заболеванию-специфическому протоколу с учётом возраста, стадии болезни, функционального состояния органов, риска трансплантационной токсичности и наличия подходящего донора. Хроническое заболевание печени само по себе обычно требует иной тактики, а лекарственная резистентность является лишь характеристикой опухолевого процесса и не представляет самостоятельного показания: ТГСК может обсуждаться при отдельных рефрактерных или рецидивирующих гемобластозах. Нейросенсорная тугоухость не устраняется замещением кроветворной ткани.
| Группа заболеваний | Патогенетическое основание ТГСК | Ключевой критерий рассмотрения трансплантации |
|---|---|---|
| Острые лейкозы и другие гемобластозы | Замещение опухолевого или патологически изменённого кроветворения, а при аллогенной ТГСК — иммунный эффект трансплантат против опухоли | Риск рецидива, наличие ремиссии или контролируемой болезни, соответствие протоколу и приемлемый соматический статус |
| Апластическая анемия и наследственные синдромы недостаточности костного мозга | Восстановление продукции эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов донорскими гемопоэтическими клетками | Выраженная цитопения, гипоклеточный костный мозг, зависимость от трансфузий или высокий риск осложнений заболевания |
| Первичные иммунодефициты | Формирование функциональной иммунной системы из донорских клеток-предшественников | Генетически подтверждённый или клинически тяжёлый дефект иммунитета с инфекциями, аутоиммунными проявлениями или органным поражением |
| Наследственные болезни обмена веществ | Донорские клетки могут продуцировать дефицитный фермент и участвовать в восстановлении метаболических функций, прежде всего в нервной системе | Наличие нозологии, чувствительной к ранней ТГСК, до развития необратимого поражения органов |
| Отдельные врождённые и хромосомные синдромы | Коррекция возможна лишь тогда, когда ведущий дефект связан с кроветворением, иммунитетом или клеточным метаболизмом | Подтверждённая трансплантабельная форма заболевания; само наличие порока или хромосомной аномалии недостаточно |
| Изолированные хронические болезни печени и сенсоневральная тугоухость | Замена гемопоэтической ткани не устраняет структурное повреждение печени или рецепторно-нейральный дефект слуха | Отсутствие патогенетической связи с кроветворной или иммунной системой исключает ТГСК как стандартный метод лечения |
Таким образом, решающим является не название медицинской категории, а наличие заболевания, патогенез которого принципиально изменяется после замещения гемопоэза. Аллогенная ТГСК требует оценки совместимости по системе HLA, инфекционных рисков и вероятности реакции трансплантат против хозяина . При наследственных заболеваниях особенно важны ранняя диагностика и выполнение трансплантации до формирования необратимых неврологических или висцеральных осложнений. Итоговое решение принимается мультидисциплинарной трансплантационной комиссией.