2) биоаналоговые
3) взаимозаменяемые
4) воспроизведенные
Правильный ответ — орфанные лекарственные препараты. В соответствии с Российским законодательством орфанными признаются препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения редких (орфанных) заболеваний. К редким относятся заболевания с крайне низкой распространённостью; в Российской Федерации используется критерий не более 10 случаев на 100 000 населения. Патогенетическая терапия воздействует на механизмы развития болезни, а не только устраняет отдельные симптомы.
Орфанные препараты разрабатываются для небольших групп пациентов, поэтому их создание и клиническое изучение имеют особенности: ограниченное число участников исследований, необходимость специализированных регистров и длительного пострегистрационного наблюдения. К этой категории могут относиться ферментозаместительная терапия, препараты для коррекции наследственных метаболических дефектов, таргетные средства и лекарственные препараты, применяемые для подтверждения или уточнения диагноза редкого заболевания.
Термины биоаналоговый , воспроизведённый и взаимозаменяемый характеризуют иные свойства лекарственных препаратов. Они описывают соответственно степень сходства биологического препарата с референтным средством, воспроизведение состава и доказанной эквивалентности оригинального препарата либо возможность замены одного препарата другим по результатам регуляторной оценки. Эти признаки сами по себе не указывают на предназначение препарата для редких заболеваний.
| Категория | Основной критерий | Связь с редкими заболеваниями |
|---|---|---|
| Орфанный препарат | Предназначен исключительно для диагностики или патогенетического лечения редкого заболевания | Прямая; категория определяется заболеванием и его распространённостью |
| Биоаналоговый препарат | Биологический препарат, высоко сходный с референтным биологическим средством и не имеющий клинически значимых различий по эффективности и безопасности | Не обязательна; препарат может применяться при распространённых и редких заболеваниях |
| Воспроизведённый препарат | Препарат с тем же действующим веществом, что и у референтного средства, для которого подтверждена фармацевтическая эквивалентность и биоэквивалентность | Не определяется редкостью заболевания |
| Взаимозаменяемый препарат | Препарат, который может быть заменён другим препаратом с сопоставимыми составом, эффективностью и безопасностью при применении по одному показанию | Взаимозаменяемость не означает орфанный статус |
| Диагностическое назначение | Использование препарата для выявления, подтверждения или уточнения редкого заболевания | Может быть частью показаний орфанного препарата |
| Патогенетическое лечение | Воздействие на ключевое звено патогенеза: дефицит фермента, генетический дефект, патологический метаболический путь или другой механизм болезни | Является одним из основных вариантов применения орфанных препаратов |
Таким образом, определяющим признаком в данном вопросе является назначение препарата, а не его химическая или биологическая природа. Орфанный статус связан с лечением или диагностикой конкретного редкого заболевания и может сочетаться с другими регуляторными характеристиками препарата. Ограниченная численность пациентов не отменяет требований к доказательству качества, эффективности и безопасности. После регистрации особое значение приобретают фармаконадзор и накопление данных о долгосрочных результатах терапии.